Eplontersen、希少な遺伝性神経疾患や多発神経障害の治療薬として承認
2024年10月16日、イギリスのニュースとコミュニケーション部門は、希少な遺伝性神経疾患や多発神経障害の治療薬として「Eplontersen（エプロンターセン）」が承認されたことを発表しました。
Eplontersenとは
Eplontersenは、遺伝子治療薬の一種で、神経細胞の機能を回復させることで神経疾患の進行を遅らせることを目的としています。具体的には、神経細胞の脱髄を防ぎ、神経伝達を改善する効果があります。
承認された疾患
Eplontersenは、以下の疾患の治療薬として承認されました。
- シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）1型A
- シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）1型X
- 多発性神経症
これらの疾患は、手足の脱力や麻痺、感覚障害を引き起こす遺伝性神経疾患です。
臨床試験の結果
Eplontersenの有効性は、複数の臨床試験で検証されています。ある試験では、薬物を投与された患者の運動機能が有意に向上し、さらに症状の進行が遅延することが示されました。
投与方法
Eplontersenは、脊髄に直接注射されます。投与回数は、疾患の重症度や患者の反応によって異なります。
副作用
Eplontersenの一般的な副作用には、注射部位の痛み、頭痛、腰痛などが含まれます。また、まれに重篤な副作用が発生する可能性もあります。
今後の展望
Eplontersenの承認は、希少な遺伝性神経疾患の患者にとって大きな進歩です。この治療法は症状の進行を遅らせ、患者の生活の質を向上させることが期待されています。今後、Eplontersenの長期的な有効性と安全性に関するさらなる研究が実施される予定です。
Eplontersen approved to treat adults with rare inherited nerve disease or polyneuropathy
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