英国で希少神経疾患の治療薬が承認
イギリス政府の医療情報サイト「GOV UK」は、2024年10月16日、希少な神経疾患を患う成人の治療薬「エプロンテールセン」が承認されたと発表しました。
エプロンテールセンとは？
エプロンテールセンは、遺伝性の神経疾患であるトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRアミロイドーシス）を治療するための医薬品です。この疾患は、トランスサイレチンというタンパク質がアミロイド線維と呼ばれる異常な繊維に蓄積し、神経と器官に損傷を与えることが原因で起こります。
エプロンテールセンは、トランスサイレチン遺伝子の異常なコピーを標的とする新しいタイプの治療法です。この異常なコピーは、アミロイド線維を形成するトランスサイレチンを多く産生します。エプロンテールセンは、この異常な遺伝子のコピーを遮断することで、アミロイド線維の産生を減少させます。
承認の意義
エプロンテールセンの承認は、ATTRアミロイドーシスを患う患者にとって重大な節目です。この疾患は治療法がなく、進行性の神経損傷や臓器不全を引き起こします。エプロンテールセンは、この進行を遅らせ、患者の生活の質を向上させることが期待されています。
臨床試験の結果
エプロンテールセンの有効性は、複数の臨床試験で実証されています。ある試験では、エプロンテールセンを投与された患者は、プラセボ（偽薬）を投与された患者と比較して、神経損傷の進行が有意に遅くなりました。また、エプロンテールセンは、心臓や腎臓など、アミロイド線維の蓄積によって損傷を受ける可能性のある器官の機能を改善することが示されています。
使用法
エプロンテールセンは、毎月1回、静脈内投与されます。治療は、通常、生涯にわたって継続されます。
副作用
エプロンテールセンの最も一般的な副作用は、注射部位の反応、倦怠感、頭痛です。重篤な副作用はまれにしか発生しませんが、その中には、血小板減少症（血小板減少）、末梢神経障害、肝障害が含まれます。
エプロンテールセンがATTRアミロイドーシスの治療に期待できる新しい選択肢であり、患者の生活の質と予後を向上させると期待されています。
Eplontersen approved to treat adults with rare inherited nerve disease or polyneuropathy
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