ジビノスタット、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療に条件付き承認
2024年12月20日、英国政府（GOV UK）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の治療薬としてジビノスタットを条件付き承認しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーとは
DMDは、筋肉を弱くし、歩行困難や呼吸障害を引き起こす進行性の遺伝性疾患です。男性に多く発症し、通常は幼少期に症状が現れます。
ジビノスタットの働き
ジビノスタットは経口薬で、ジストロフィンの産生を増やすことで機能します。ジストロフィンは、筋肉の構造と機能に不可欠なタンパク質です。
条件付き承認
ジビノスタットは、条件付き承認を受けています。これは、承認が次の条件を満たすことに従うことを意味します。
- 製薬会社は、ジビノスタットの長期的な安全性と有効性に関するデータを継続的に収集する。
- 薬は、医療従事者の監督下でのみ使用される。
- 製薬会社は、ジビノスタットの使用に関する薬剤リファレンスガイドを提供する。
有効性
臨床試験では、ジビノスタットはDMD患者の歩行能力を維持または改善し、呼吸機能を向上させることが示されています。
副作用
ジビノスタットの一般的な副作用には、胃のむかつき、下痢、筋肉痛、倦怠感があります。より深刻な副作用もまれに発生する可能性があります。
意義
ジビノスタットの承認は、DMDの治療における重要な進歩です。この薬は、患者の生活の質を向上させ、進行を遅らせる可能性があります。
注意事項
ジビノスタットは医師の処方でのみ使用できます。DMDの治療についてさらに詳しく知りたい場合は、医師またはその他の医療従事者に相談してください。
Givinostat conditionally approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD)
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